REGENECYTE®는 제대혈에서 유래한 StemCyte의 FDA 라이선스 동종 조혈모세포 치료제로, 2024년 11월 20일 미국 라이선스 2280에 따라 승인되었습니다. 이는 비혈연 공여자 조혈모세포 이식에 사용하도록 적응증이 부여된 최초의 상업용 HPC 제대혈 제품입니다. REGENECYTE®는 또한 Long COVID에 대해 FDA의 Regenerative Medicine Advanced Therapy(RMAT) 지정을 받았으며, FDA는 2026년 1월에 동정적 사용을 위한 확대 사용 프로그램을 승인했습니다.
REGENECYTE®®
(HPC, 제대혈)
유전성, 후천성 또는 골수파괴적 치료로 인해 조혈계 질환을 가진 환자의 조혈 및 면역 재구성을 위해 적응증으로 허가된 동종 제대혈 조혈전구세포 치료제입니다.
전체 처방 정보 (FDA)적응증 및 사용
REGENECYTE®는 유전성, 후천성 또는 골수파괴적 치료로 인해 조혈계 질환을 가진 환자의 조혈 및 면역 재구성을 위해, 적절한 전처치 요법과 병행한 비혈연 공여자 조혈전구세포 이식 시술에 사용하도록 적응증으로 허가되었습니다.
개별 환자에 대한 위험-이익 평가는 환자 특성(질병, 병기, 위험 요인 포함), 이식편 특성, 그리고 사용 가능한 다른 치료법 또는 조혈전구세포 종류에 따라 달라집니다.
작용 기전
REGENECYTE®의 조혈 줄기/전구세포는 골수로 이동하여 분열하고 성숙합니다. 성숙한 세포는 혈류로 방출되어 혈구 수와 면역 기능을 부분적으로 또는 완전히 회복시킵니다.
특정 중증 축적 질환으로 인한 효소 이상이 있는 환자의 경우, 이식으로 인한 성숙한 백혈구가 효소를 합성하여 순환하고 본래 조직의 세포 기능을 개선할 수 있습니다.
용량 및 투여
정맥 투여 전용. 방사선 조사 금지. 권장 최소 용량은 동결보존 시 2.5 × 10⁷ 유핵세포/kg입니다. HLA-A, HLA-B, HLA-DRB1 대립유전자 6개 중 최소 4개의 일치가 권장됩니다. 15분에서 60분에 걸쳐 주입하십시오. 투여 중 그리고 투여 후 최소 6시간 동안 환자를 모니터링하십시오.
임상 연구
REGENECYTE®의 유효성은 세 가지 연구를 통해 입증되었습니다: 전향적 COBLT 연구(연구 1, n=324), 후향적 도켓 및 공개 데이터(연구 2, n=1,299), REGENECYTE® 데이터베이스의 후향적 검토(연구 3, n=54).
| 평가지표 | COBLT (n=324) | 도켓 데이터 (n=1,299) | REGENECYTE® (n=54) |
|---|---|---|---|
| 호중구 회복 (42일째) | 76% (71–81%) | 77% (75–79%) | 91% (81–97%) |
| 100일째 혈소판 회복 (20K) | 57% (51–63%) | — | 72% (58–83%) |
| 100일째 혈소판 회복 (50K) | 46% (39–51%) | 45% (42–48%) | 73% (54–88%) |
| 호중구 회복 중앙값 | 27 days | 25 days | 22 days |
| 혈소판 회복 중앙값 (20K) | 90 days | — | 50 days |
| 혈소판 회복 중앙값 (50K) | 113 days | 122 days | 64 days |
괄호 안은 95% 신뢰구간. 출처: FDA 처방 정보, US License 2280.
경고 및 주의사항
REGENECYTE®에는 치명적 주입 반응, 이식편대숙주병, 생착증후군, 이식 실패에 대한 박스형 경고가 포함되어 있습니다. 동종 이식 합병증을 관리할 수 있는 환경에서 투여해야 합니다. 다음 위험이 적용됩니다.
이상반응
통합 안전성 집단에서 가장 흔한 주입 관련 이상반응(≥5%)은 고혈압, 구토, 메스꺼움, 서맥, 발열입니다. 이식 후 100일째 모든 원인으로 인한 사망률은 25%였습니다. 연구 3(REGENECYTE®)의 54명 환자 중 7.4%가 주입 반응을 경험했습니다.
| 반응 | 모든 등급 | 3–4 등급 |
|---|---|---|
| 모든 반응 | 65.4% | 27.6% |
| 고혈압 | 48.0% | 21.3% |
| 구토 | 14.5% | 0.2% |
| 메스꺼움 | 12.7% | 5.7% |
| 동성 서맥 | 10.4% | 0 |
| 발열 | 5.2% | 0.2% |
| 동성 빈맥 | 4.5% | 0.2% |
| 알레르기 | 3.4% | 0.2% |
| 저혈압 | 2.5% | 0 |
| 헤모글로빈뇨 | 2.1% | 0 |
| 저산소증 | 2.0% | 2.0% |
주입 관련 이상반응. COBLT 연구에서 주입 횟수의 ≥1%에서 발생한 반응 (n=442회 주입). 출처: FDA 처방 정보, 표 1.
연구 3 (REGENECYTE®), 자발적 보고
권장 TNC 용량으로 REGENECYTE®를 투여받은 54명의 환자 중 388회 주입에 대한 자발적 보고에서 주입 반응에 대한 정보가 제공되었습니다. 환자의 7.4%(n=4)가 주입 반응을 경험했습니다. 환자의 >1%에서 발생한 가장 흔한 반응: 고혈압(3.7%), 메스꺼움(3.7%), 구토(1.9%), 저혈압(1%), 흉통(1%).
이상반응 보고
의심되는 이상반응을 보고하려면 StemCyte (1-626-646-2485) 또는 FDA (1-800-FDA-1088, www.fda.gov/medwatch)에 연락하십시오.
모든 임상 데이터는 FDA 전체 처방 정보에서 발췌: REGENECYTE® (HPC, 제대혈), US License 2280.