REGENECYTE®是StemCyte永生获FDA许可的异体造血祖细胞疗法,源自脐带血,于2024年11月20日依据美国许可证2280号获批。它是首个商业化HPC脐带血产品,适用于非亲缘供者造血祖细胞移植。REGENECYTE®还获得了FDA再生医学先进疗法(RMAT)长新冠适应症认定,并于2026年1月获FDA批准启动扩大使用计划(同情用药)。
REGENECYTE®®
(HPC, 脐带血)
一种异体脐带血造血祖细胞疗法,适用于因遗传性、获得性或骨髓清除性治疗导致造血系统疾病的患者,用于造血与免疫重建。
完整处方信息(FDA)适应症与用途
REGENECYTE® 适用于在适当预处理方案配合下,对患有因遗传性、获得性或骨髓清除性治疗导致造血系统疾病的患者进行非亲缘供者造血祖细胞移植,用于造血与免疫重建。
针对个体患者的风险-效益评估取决于患者特征(包括疾病、分期及风险因素)、移植物特性,以及其他可用治疗方案或造血祖细胞类型。
作用机制
REGENECYTE® 中的造血干/祖细胞迁移至骨髓,在此分裂并成熟。成熟细胞释放入血液循环,部分或完全恢复血细胞计数及免疫功能。
对于因某些严重贮积病导致酶异常的患者,移植后产生的成熟白细胞可合成酶并随血液循环,改善原生组织的细胞功能。
剂量与给药
仅供静脉给药。请勿进行辐照处理。建议最低剂量为冷冻保存时 2.5 × 10⁷ 个有核细胞/公斤。建议至少匹配 6 个 HLA-A、HLA-B 及 HLA-DRB1 等位基因中的 4 个。输注时间为 15 至 60 分钟。给药期间及给药后至少 6 小时内应监测患者。
临床研究
REGENECYTE® 的有效性已通过三项研究证实:前瞻性 COBLT 研究(研究 1,n=324)、回顾性档案与公开数据(研究 2,n=1,299),以及 REGENECYTE® 数据库的回顾性分析(研究 3,n=54)。
| 终点指标 | COBLT(n=324) | 档案数据(n=1,299) | REGENECYTE®(n=54) |
|---|---|---|---|
| 中性粒细胞恢复(第 42 天) | 76% (71–81%) | 77% (75–79%) | 91% (81–97%) |
| 第 100 天血小板恢复(20K) | 57% (51–63%) | — | 72% (58–83%) |
| 第 100 天血小板恢复(50K) | 46% (39–51%) | 45% (42–48%) | 73% (54–88%) |
| 中性粒细胞恢复中位时间 | 27 days | 25 days | 22 days |
| 血小板恢复中位时间(20K) | 90 days | — | 50 days |
| 血小板恢复中位时间(50K) | 113 days | 122 days | 64 days |
括号内为 95% 置信区间。来源:FDA 处方信息,US License 2280。
警告与注意事项
REGENECYTE® 携带致命性输注反应、移植物抗宿主病、植入综合征及移植物失败的黑框警告。给药应在具备处理异体移植并发症条件的环境下进行。以下风险适用。
不良反应
汇总安全性人群中最常见的输注相关不良反应(≥5%)为高血压、呕吐、恶心、心动过缓及发热。移植后 100 天全因死亡率为 25%。研究 3(REGENECYTE®)的 54 例患者中,7.4% 出现输注反应。
| 反应 | 任何级别 | 3–4 级 |
|---|---|---|
| 任何反应 | 65.4% | 27.6% |
| 高血压 | 48.0% | 21.3% |
| 呕吐 | 14.5% | 0.2% |
| 恶心 | 12.7% | 5.7% |
| 窦性心动过缓 | 10.4% | 0 |
| 发热 | 5.2% | 0.2% |
| 窦性心动过速 | 4.5% | 0.2% |
| 过敏 | 3.4% | 0.2% |
| 低血压 | 2.5% | 0 |
| 血红蛋白尿 | 2.1% | 0 |
| 缺氧 | 2.0% | 2.0% |
输注相关不良反应. COBLT 研究中发生率 ≥1% 的输注反应（n=442 次输注）. 来源：FDA 处方信息，表 1。
研究 3（REGENECYTE®）, 自愿报告
在按推荐 TNC 剂量接受 REGENECYTE® 治疗的 54 例患者中，388 次输注的自愿报告提供了输注反应信息。7.4% 的患者（n=4）出现输注反应。发生率 >1% 的最常见反应为：高血压（3.7%）、恶心（3.7%）、呕吐（1.9%）、低血压（1%）和胸痛（1%）。
上报不良反应
如需上报疑似不良反应,请联系 StemCyte:1-626-646-2485,或 FDA:1-800-FDA-1088,或访问 www.fda.gov/medwatch。