REGENECYTE® es la terapia alogénica de células progenitoras hematopoyéticas de StemCyte derivada de sangre del cordón, licenciada por la FDA y aprobada bajo la Licencia EE.UU. 2280 el 20 de noviembre de 2024. Es el primer producto comercial de HPC, Sangre del Cordón indicado para uso en trasplantes de células progenitoras hematopoyéticas de donante no emparentado. REGENECYTE® también posee la designación FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) para Long COVID, y la FDA autorizó un programa de Acceso Expandido de uso compasivo en enero de 2026.
REGENECYTE®®
(HPC, sangre de cordón)
Una terapia alogénica de células progenitoras hematopoyéticas derivada de sangre de cordón umbilical, indicada para la reconstitución hematopoyética e inmunológica en pacientes con trastornos del sistema hematopoyético hereditarios, adquiridos o resultantes de tratamiento mieloablativo.
Información de Prescripción Completa (FDA)Indicaciones y Uso
REGENECYTE® está indicado para su uso en procedimientos de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas de donante no emparentado, en conjunto con un régimen preparatorio adecuado, para la reconstitución hematopoyética e inmunológica en pacientes con trastornos del sistema hematopoyético hereditarios, adquiridos o resultantes de tratamiento mieloablativo.
La evaluación riesgo-beneficio para cada paciente depende de las características del paciente,incluyendo enfermedad, estadio y factores de riesgo-, las características del injerto, y otros tratamientos disponibles o tipos de células progenitoras hematopoyéticas.
Mecanismo de Acción
Las células madre/progenitoras hematopoyéticas de REGENECYTE® migran a la médula ósea, donde se dividen y maduran. Las células maduras se liberan al torrente sanguíneo, restaurando parcial o totalmente los recuentos sanguíneos y la función inmunitaria.
En pacientes con anomalías enzimáticas debidas a ciertos trastornos graves de almacenamiento, los leucocitos maduros del trasplante pueden sintetizar enzimas que circulan y mejoran las funciones celulares de los tejidos nativos.
Posología y Administración
Solo para uso intravenoso. No irradiar. La dosis mínima recomendada es 2,5 × 10⁷ células nucleadas/kg en el momento de la criopreservación. Se recomienda la coincidencia de al menos 4 de 6 alelos HLA-A, HLA-B y HLA-DRB1. Infundir durante 15 a 60 minutos. Vigile al paciente durante y al menos seis horas después de la administración.
Estudios Clínicos
La eficacia de REGENECYTE® se ha demostrado en tres estudios: el estudio prospectivo COBLT (Estudio 1, n=324), datos retrospectivos de expedientes y fuentes públicas (Estudio 2, n=1.299), y una revisión retrospectiva de la base de datos de REGENECYTE® (Estudio 3, n=54).
| Variable | COBLT (n=324) | Datos del Expediente (n=1.299) | REGENECYTE® (n=54) |
|---|---|---|---|
| Recuperación de Neutrófilos (Día 42) | 76% (71–81%) | 77% (75–79%) | 91% (81–97%) |
| Recuperación Plaquetaria d100 (20K) | 57% (51–63%) | — | 72% (58–83%) |
| Recuperación Plaquetaria d100 (50K) | 46% (39–51%) | 45% (42–48%) | 73% (54–88%) |
| Mediana Recuperación de Neutrófilos | 27 days | 25 days | 22 days |
| Mediana Recuperación Plaquetaria (20K) | 90 days | — | 50 days |
| Mediana Recuperación Plaquetaria (50K) | 113 days | 122 days | 64 days |
IC del 95% entre paréntesis. Fuente: Información de Prescripción de la FDA, US License 2280.
Advertencias y Precauciones
REGENECYTE® lleva una Advertencia en Recuadro por reacciones de infusión mortales, enfermedad de injerto contra huésped, síndrome de injerto y fallo del injerto. La administración debe realizarse en un entorno equipado para manejar las complicaciones del trasplante alogénico. Se aplican los siguientes riesgos.
Reacciones Adversas
Las reacciones adversas más comunes relacionadas con la infusión (≥5%) en la población de seguridad agrupada son hipertensión, vómitos, náuseas, bradicardia y fiebre. La mortalidad por todas las causas a 100 días postrasplante fue del 25%. De los 54 pacientes del Estudio 3 (REGENECYTE®), el 7,4% presentó una reacción de infusión.
| Reacción | Cualquier grado | Grado 3–4 |
|---|---|---|
| Cualquier reacción | 65.4% | 27.6% |
| Hipertensión | 48.0% | 21.3% |
| Vómitos | 14.5% | 0.2% |
| Náuseas | 12.7% | 5.7% |
| Bradicardia sinusal | 10.4% | 0 |
| Fiebre | 5.2% | 0.2% |
| Taquicardia sinusal | 4.5% | 0.2% |
| Alergia | 3.4% | 0.2% |
| Hipotensión | 2.5% | 0 |
| Hemoglobinuria | 2.1% | 0 |
| Hipoxia | 2.0% | 2.0% |
Reacciones adversas relacionadas con la infusión. Reacciones que ocurren en ≥1% de las infusiones del estudio COBLT (n=442 infusiones). Fuente: Información de prescripción de la FDA, Tabla 1.
Estudio 3 (REGENECYTE®), informes voluntarios
Entre los 54 pacientes que recibieron REGENECYTE® a la dosis recomendada de TNC, los informes voluntarios de 388 infusiones aportaron información sobre reacciones a la infusión. El 7,4% de los pacientes (n=4) presentó una reacción a la infusión. Las reacciones más comunes que ocurrieron en >1% de los pacientes fueron: hipertensión (3,7%), náuseas (3,7%), vómitos (1,9%), hipotensión (1%) y dolor torácico (1%).
Reportar Reacciones Adversas
Para reportar SOSPECHA DE REACCIONES ADVERSAS, contacte con StemCyte al 1-626-646-2485 o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.
Solicite REGENECYTE® para sus pacientes
Disponibilidad de unidades, información de prescripción y soporte clínico.
Contactar a StemCyte