REGENECYTE®-ը StemCyte-ի FDA-ի կողմից լիցենզավորված ալլոգեն արյունաստեղծ ցողունային բջիջների թերապիան է՝ ստացված պորտալարի արյունից, հաստատված է ԱՄՆ լիցենզիա 2280-ի ներքո 2024 թվականի նոյեմբերի 20-ին։ Այն առաջին առևտրային HPC՝ պորտալարի արյան արտադրանքն է, որը նախատեսված է ոչ ազգակցական դոնորից արյունաստեղծ ցողունային բջիջների փոխպատվաստման համար։ REGENECYTE®-ը նաև ունի FDA-ի Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ճանաչումը Long COVID-ի համար, և FDA-ը հաստատել է գթասրտության կարգով Ընդլայնված հասանելիության ծրագիր 2026 թվականի հունվարին։
REGENECYTE®®
(HPC, պորտալարային արյուն)
Ալոգեն պորտալարային արյան արյունաստեղծ նախաբջջային թերապիա, որը ցուցված է արյունաստեղծ և իմունային վերականգնման համար այն հիվանդների մոտ, որոնք ունեն արյունաստեղծ համակարգի ժառանգական, ձեռքբերովի կամ միելոաբլատիվ բուժման հետևանքով առաջացած խանգարումներ։
Ամբողջական դեղատոմսային տեղեկատվություն (FDA)Ցուցումներ և կիրառություն
REGENECYTE®-ը ցուցված է չազգակցական դոնորից արյունաստեղծ նախաբջիջների փոխպատվաստման ընթացակարգերում՝ համապատասխան նախապատրաստական ռեժիմի հետ համատեղ, արյունաստեղծ և իմունային վերականգնման համար, այն հիվանդների մոտ, որոնք ունեն արյունաստեղծ համակարգի ժառանգական, ձեռքբերովի կամ միելոաբլատիվ բուժման հետևանքով առաջացած խանգարումներ։
Անհատ հիվանդի ռիսկ-օգուտ գնահատումը կախված է հիվանդի առանձնահատկություններից (հիվանդություն, փուլ, ռիսկի գործոններ), փոխպատվաստվող նյութի առանձնահատկություններից, ինչպես նաև առկա այլ բուժումներից կամ արյունաստեղծ նախաբջիջների տեսակներից։
Ազդեցության մեխանիզմ
REGENECYTE®-ից ստացված արյունաստեղծ ցողուն/նախաբջիջները միգրացիայի են ենթարկվում դեպի ոսկրածուծ, որտեղ բաժանվում և հասունանում են։ Հասուն բջիջները արձակվում են արյունահոսքի մեջ՝ մասամբ կամ ամբողջությամբ վերականգնելով արյան ցուցանիշները և իմունային ֆունկցիան։
Այն հիվանդների մոտ, որոնք ունեն ֆերմենտային խանգարումներ ծանր կուտակային հիվանդությունների պատճառով, փոխպատվաստումից ստացված հասուն լեյկոցիտները կարող են սինթեզել ֆերմենտներ, որոնք շրջանառվում և բարելավում են բնական հյուսվածքների բջջային գործառույթները։
Չափաբաժին և ընդունում
Միայն ներերակային օգտագործման համար։ Մի ճառագայթահարեք։ Առաջարկվող նվազագույն չափաբաժինը կրիոպահպանման ժամանակ 2.5 × 10⁷ նուկլեացված բջիջ/կգ է։ Առաջարկվում է առնվազն 4 համապատասխանություն 6 HLA-A, HLA-B և HLA-DRB1 ալելներից։ Ինֆուզիան իրականացրեք 15-60 րոպեի ընթացքում։ Հետևեք հիվանդին ընդունման ընթացքում և առնվազն վեց ժամ դրանից հետո։
Կլինիկական հետազոտություններ
REGENECYTE®-ի արդյունավետությունը հաստատվել է երեք ուսումնասիրությունների միջոցով՝ պրոսպեկտիվ COBLT ուսումնասիրությունը (Ուսումնասիրություն 1, n=324), հետահայաց արխիվային և հանրային տվյալները (Ուսումնասիրություն 2, n=1,299), և REGENECYTE® տվյալների բազայի հետահայաց վերանայումը (Ուսումնասիրություն 3, n=54)։
| Վերջնակետ | COBLT (n=324) | Արխիվային տվյալներ (n=1,299) | REGENECYTE® (n=54) |
|---|---|---|---|
| Նեյտրոֆիլների վերականգնում (Օր 42) | 76% (71–81%) | 77% (75–79%) | 91% (81–97%) |
| Թրոմբոցիտների վերականգնում օր 100 (20K) | 57% (51–63%) | — | 72% (58–83%) |
| Թրոմբոցիտների վերականգնում օր 100 (50K) | 46% (39–51%) | 45% (42–48%) | 73% (54–88%) |
| Նեյտրոֆիլների վերականգնման մեդիան | 27 days | 25 days | 22 days |
| Թրոմբոցիտների վերականգնման մեդիան (20K) | 90 days | — | 50 days |
| Թրոմբոցիտների վերականգնման մեդիան (50K) | 113 days | 122 days | 64 days |
Փակագծերում նշված է 95% վստահության միջակայքը։ Աղբյուր՝ FDA դեղատոմսային տեղեկատվություն, US License 2280։
Զգուշացումներ և նախազգուշական միջոցներ
REGENECYTE®-ն ունի շրջանակային զգուշացում մահացու ինֆուզիոն ռեակցիաների, փոխպատվաստված հյուսվածքն ընդդեմ տիրոջ հիվանդության, ընդունման համախտանիշի և փոխպատվաստման ձախողման վերաբերյալ։ Ընդունումը պետք է իրականացվի այնպիսի միջավայրում, որը հագեցած է ալոգեն փոխպատվաստման բարդությունների կառավարման համար։ Կիրառվում են հետևյալ ռիսկերը։
Կողմնակի ռեակցիաներ
Միավորված անվտանգության պոպուլյացիայից ինֆուզիայի հետ կապված ամենահաճախ հանդիպող կողմնակի ռեակցիաները (≥5%) են հիպերթենզիան, փսխումը, սրտխառնոցը, բրադիկարդիան և ջերմությունը։ Փոխպատվաստումից 100 օր անց բոլոր պատճառներով մահացությունը կազմել է 25%։ Ուսումնասիրություն 3-ի (REGENECYTE®) 54 հիվանդներից 7.4%-ը ունեցել է ինֆուզիոն ռեակցիա։
| Ռեակցիա | Ցանկացած աստիճան | 3–4 աստիճան |
|---|---|---|
| Ցանկացած ռեակցիա | 65.4% | 27.6% |
| Հիպերտոնիա | 48.0% | 21.3% |
| Փսխում | 14.5% | 0.2% |
| Սրտխառնոց | 12.7% | 5.7% |
| Սինուսային բրադիկարդիա | 10.4% | 0 |
| Ջերմություն | 5.2% | 0.2% |
| Սինուսային տախիկարդիա | 4.5% | 0.2% |
| Ալերգիա | 3.4% | 0.2% |
| Հիպոթենզիա | 2.5% | 0 |
| Հեմոգլոբինուրիա | 2.1% | 0 |
| Հիպոքսիա | 2.0% | 2.0% |
Ինֆուզիայի հետ կապված անբարենպաստ ռեակցիաներ. COBLT ուսումնասիրությունում ինֆուզիաների ≥1%-ում տեղի ունեցող ռեակցիաներ (n=442 ինֆուզիա). Աղբյուր՝ FDA-ի դեղագործական տեղեկատվություն, Աղյուսակ 1։
Ուսումնասիրություն 3 (REGENECYTE®), կամավոր հաղորդագրություններ
Առաջարկվող TNC դոզայով REGENECYTE® ստացած 54 հիվանդից 388 ինֆուզիաների կամավոր հաղորդագրությունները տրամադրել են տեղեկություններ ինֆուզիայի ռեակցիաների մասին։ Հիվանդների 7.4%-ը (n=4) ունեցել է ինֆուզիայի ռեակցիա։ Ամենահաճախ հանդիպող ռեակցիաները, որոնք գրանցվել են հիվանդների >1%-ի մոտ՝ հիպերտոնիա (3.7%), սրտխառնոց (3.7%), փսխում (1.9%), հիպոթենզիա (1%) և կրծքավանդակի ցավ (1%)։
Հայտնել կողմնակի ռեակցիաների մասին
Կասկածվող կողմնակի ռեակցիաների մասին հայտնելու համար կապվեք StemCyte-ի հետ՝ 1-626-646-2485, կամ FDA-ի հետ՝ 1-800-FDA-1088, կամ այցելեք www.fda.gov/medwatch:
Պատվիրեք REGENECYTE® ձեր հիվանդների համար
Միավորների առկայություն, դեղատոմսային տեղեկատվություն և կլինիկական աջակցություն։
Կապվել StemCyte-ի հետ